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欧盟有条件批准PTC孤儿药Translarna

时间:2021-04-24
本文摘要:Translarna的批准基于IIb机研究的数据和以前的分析数据。该研究在48周、安慰剂对照、双盲、174例无意义突变型杜氏根营养不良(nmDMD)患者中积极展开。数据显示,TRANSLARNA(40毫克/公斤/天)化疗2兆6分钟步行距离(6MWD)平均值减少了31.3米,床活动减少率也加快了。 根据安全数据,Translarna一般比较内向,很少发生严重的不当事件。目前,PTC正在积极进行III期ACTDMD临床研究。

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Translarna的批准基于IIb机研究的数据和以前的分析数据。该研究在48周、安慰剂对照、双盲、174例无意义突变型杜氏根营养不良(nmDMD)患者中积极展开。数据显示,TRANSLARNA(40毫克/公斤/天)化疗2兆6分钟步行距离(6MWD)平均值减少了31.3米,床活动减少率也加快了。

根据安全数据,Translarna一般比较内向,很少发生严重的不当事件。目前,PTC正在积极进行III期ACTDMD临床研究。Translarna是一种被开发成引起无意义突变引起遗传性疾病的患者群体的修补药,目的是生产含有无意义突变的基因的功能性蛋白质。

如果基因没有无意义的变异,蛋白质制剂就会提前中断,不会产生没有功能的蛋白质。目前,Translarna正在开发用作(CF)和杜氏肌营养不良(DMD)的化疗方案。


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